Siete meses después de los ensayos clínicos para un prometedor medicamento contra el Alzheimer se suspendieron y el tratamiento se declaró un fracaso, un nuevo análisis sugiere que en realidad fue efectivo, y la compañía que planea avanzar para asegurar la aprobación federal.
La sorprendente reversión de aducanumab, una terapia de anticuerpos que se dirige a una proteína llamada beta amiloide que se acumula en el cerebro, se produce después de que nuevos datos de los estudios descontinuados mostraron que a altas dosis el fármaco redujo el deterioro cognitivo en pacientes con enfermedad temprana. Alzheimer.
"Podría ser un cambio de juego para el campo", dijo Rebecca Edelmayer, directora de compromiso científico de la Asociación de Alzheimer.
"Podría ser una de las primeras terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas para la enfermedad de Alzheimer".
Se estima que 5.7 millones de estadounidenses mayores de 65 años tienen Alzheimer, y la Asociación de Alzheimer espera que ese número aumente a casi 14 millones para 2050 en ausencia de nuevos tratamientos.
Un puñado de medicamentos aprobados por la Administración de Drogas y Alimentos puede aliviar algunos síntomas, pero en los últimos 16 años no se han aprobado nuevos medicamentos para la enfermedad.
Eso ahora puede cambiar.
El fabricante de medicamentos, Biogen, dijo que los pacientes que recibieron aducanumab experimentaron "beneficios significativos en las medidas de cognición y función, como la memoria, la orientación y el lenguaje".
También vieron beneficios en las actividades de la vida diaria, incluyendo la realización de finanzas personales, las tareas domésticas y los viajes independientes fuera del hogar.
Biogen dijo que planea buscar la aprobación regulatoria para aducanumab en los Estados Unidos y continuar la discusión con agencias reguladoras a nivel internacional. El anuncio hizo subir el precio de las acciones de la compañía el martes por la mañana.
La compañía suspendió los ensayos en marzo después de que una junta de monitoreo independiente dijo que el medicamento ofrecía pocas esperanzas de éxito, enviando oleadas de decepción a la comunidad científica después de que los ensayos anteriores parecían prometedores.
"El campo realmente estaba esperando que el aducanumab fuera positivo, mostrara resultados", dijo Ronald Petersen, director del Centro de Investigación de la Enfermedad de Alzheimer de la Clínica Mayo y el Estudio de Envejecimiento de la Clínica Mayo, quien consultó con Biogen sobre el medicamento pero no fue involucrado en los estudios.
"Puso en duda si atacar el amiloide era una estrategia viable".
Pero el análisis que incluyó datos recopilados en los meses posteriores al análisis de la junta de monitoreo pareció mostrar que uno de los ensayos había cumplido su objetivo principal, aunque el otro no.
La FDA dijo el lunes que Biogen podría solicitar la aprobación del medicamento; la compañía espera hacerlo a principios de 2020. Biogen dijo que su objetivo es ofrecerlo a pacientes que se inscribieron previamente en esos estudios.
Si se aprueba, aducanumab se convertiría en la primera terapia para reducir el deterioro clínico de la enfermedad de Alzheimer. También reforzaría la teoría de que tratamientos que eliminan o reducen la beta amiloide, que crea placas asociadas con la enfermedad, son un enfoque eficaz.
Otras terapias ahora en la línea de ensayos clínicos incluyen aquellas que abordan la inflamación, el sistema inmune, los vasos sanguíneos y la salud de las células sinápticas. Los expertos dicen que un tratamiento efectivo para la enfermedad probablemente implique una combinación de varias terapias.
"Necesitamos continuar con estos enfoques diferentes porque creemos que un tratamiento potencialmente será complejo", dijo Edelmayer.
Si bien Petersen calificó la noticia como "una luz brillante" después de "tantas fallas en el campo", advirtió que no está claro que la FDA apruebe el medicamento, particularmente a la luz del hecho de que uno de los ensayos falló y tradicionalmente dos tuvieron éxito Se han requerido ensayos para su aprobación.
En el ensayo fallido, menos personas habían recibido la dosis alta del medicamento durante un período de tiempo suficiente, dijo, y agregó que las personas en un subconjunto de ese ensayo que habían recibido dosis más altas habían visto una mejoría.
"El desafío, por supuesto, es convencer a la FDA de que, por lo tanto, esos son creíbles", dijo.
A medida que las noticias aumentaron las existencias de Biogen y otras compañías con terapias dirigidas a los amiloides, el analista de Baird, Brian Skorney, advirtió en una nota a los clientes que debido al fracaso de tales terapias en el pasado, la compañía enfrenta una "subida cuesta arriba" al presentar el caso. Para los reguladores, los resultados positivos fueron "nada más que una posibilidad aleatoria".
2019 © The Washington Post
Este artículo fue publicado originalmente por The Washington Post.