“Una de las partes más difíciles de mi trabajo es inscribir pacientes en estudios”, dice Nicholas Borys, director médico de la compañía de biotecnología Celsion de Lawrenceville, Nueva Jersey, que desarrolla agentes de quimioterapia e inmunoterapia de próxima generación para cánceres de hígado y ovario y ciertos tipos de los tumores cerebrales. Borys estima que menos del 10% de los pacientes con cáncer están inscritos en ensayos clínicos. “Si pudiéramos llegar a un 20% o 30%, probablemente ya podríamos haber conquistado varios cánceres”.
Los ensayos clínicos prueban nuevos medicamentos, dispositivos y procedimientos para determinar si son seguros y efectivos antes de que se aprueben para uso general. Pero el camino desde el diseño del estudio hasta la aprobación es largo, tortuoso y costoso. Hoy en día, los investigadores están utilizando inteligencia artificial y análisis de datos avanzados para acelerar el proceso, reducir los costos y obtener tratamientos efectivos con mayor rapidez para quienes los necesitan. Y están aprovechando un recurso infrautilizado pero en rápido crecimiento: datos sobre pacientes de ensayos anteriores
Construyendo controles externos
Los ensayos clínicos generalmente involucran al menos dos grupos, o “brazos”: un brazo de prueba o experimental que recibe el tratamiento bajo investigación y un brazo de control que no lo recibe. Un grupo de control puede no recibir ningún tratamiento, un placebo o el estándar actual de atención para la enfermedad que se está tratando, según el tipo de tratamiento que se esté estudiando y con qué se esté comparando según el protocolo del estudio. Es fácil ver el problema de reclutamiento para los investigadores que estudian terapias para el cáncer y otras enfermedades mortales: los pacientes con una afección potencialmente mortal necesitan ayuda ahora. Si bien podrían estar dispuestos a correr el riesgo de un nuevo tratamiento, “lo último que quieren es ser asignados al azar a un brazo de control”, dice Borys. Combine esa desgana con la necesidad de reclutar pacientes que tengan enfermedades relativamente raras, por ejemplo, una forma de cáncer de mama caracterizada por un marcador genético específico, y el tiempo para reclutar suficientes personas puede extenderse durante meses o incluso años. Nueve de cada 10 ensayos clínicos en todo el mundo, no solo para el cáncer sino para todo tipo de afecciones, no pueden reclutar suficientes personas dentro de los plazos establecidos. Algunos ensayos fracasan por completo por falta de suficientes participantes.
¿Qué pasaría si los investigadores no necesitaran reclutar un grupo de control en absoluto y pudieran ofrecer el tratamiento experimental a todos los que aceptaron participar en el estudio? Celsion está explorando un enfoque de este tipo con Medidata, con sede en Nueva York, que proporciona software de gestión y captura de datos electrónicos para más de la mitad de los ensayos clínicos del mundo, y presta servicios a la mayoría de las principales empresas farmacéuticas y de dispositivos médicos, así como a centros médicos académicos. Adquirida por la empresa de software francesa Dassault Systèmes en 2019, Medidata ha recopilado un enorme recurso de “big data”: información detallada de más de 23.000 ensayos y casi 7 millones de pacientes que se remontan a unos 10 años.
La idea es reutilizar datos de pacientes en ensayos anteriores para crear “brazos de control externos”. Estos grupos cumplen la misma función que los brazos de control tradicionales, pero pueden usarse en entornos donde es difícil reclutar un grupo de control: para enfermedades extremadamente raras, por ejemplo, o afecciones como el cáncer, que amenazan la vida de manera inminente. También se pueden utilizar eficazmente para ensayos de “un solo brazo”, que hacen que un grupo de control no sea práctico: por ejemplo, para medir la eficacia de un dispositivo implantado o un procedimiento quirúrgico. Quizás su uso inmediato más valioso es para realizar ensayos preliminares rápidos, para evaluar si vale la pena seguir un tratamiento hasta el punto de un ensayo clínico completo.
Medidata utiliza inteligencia artificial para sondear su base de datos y encontrar pacientes que sirvieron como controles en ensayos anteriores de tratamientos para una determinada condición para crear su versión patentada de brazos de control externos. “Podemos seleccionar cuidadosamente a estos pacientes históricos y hacer coincidir el brazo experimental actual con los datos históricos del ensayo”, dice Arnaub Chatterjee, vicepresidente senior de productos de Acorn AI en Medidata. (Acorn AI es la división de análisis y datos de Medidata). Los ensayos y los pacientes se emparejan para los objetivos del estudio (los denominados criterios de valoración, como la reducción de la mortalidad o el tiempo que los pacientes permanecen libres de cáncer) y para otros aspectos de la diseños de estudio, como el tipo de datos recopilados al comienzo del estudio y a lo largo del camino.
Al crear un brazo de control externo, “Hacemos todo lo posible para imitar un ensayo controlado aleatorio ideal”, dice Ruthie Davi, vicepresidente de ciencia de datos, Acorn AI en Medidata. El primer paso es buscar en la base de datos posibles candidatos a brazo de control utilizando los criterios clave de elegibilidad del ensayo de investigación: por ejemplo, el tipo de cáncer, las características clave de la enfermedad y qué tan avanzada está, y si es la primera vez del paciente. ser tratado. Es esencialmente el mismo proceso que se usa para seleccionar pacientes de control en un ensayo clínico estándar, excepto que los datos registrados al comienzo del ensayo anterior, en lugar del actual, se utilizan para determinar la elegibilidad, dice Davi. “Estamos encontrando pacientes históricos que calificarían para el ensayo si existieran hoy”.
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