El hombre recupera la vista parcial con una nueva terapia genética con algas

Por primera vez después de 40 años de ceguera debido a la retinosis pigmentaria, un hombre de 58 años en Francia pudo ver y contar objetos presentados en una mesa frente a él.

Para lograr esta primera hazaña, los científicos inyectaron un vector viral benigno en uno de los ojos del hombre. Contenía genes de algas verdes que producen una proteína sensible a la luz, llamada ChrimsonR. Ese vector se dirigió a las células ganglionares de la retina, lo que provocó que el ojo del hombre produjera su propio ChrimsonR, que respondía a la luz y les decía a esas células de la retina que estaban viendo algo.

Pero el hombre del estudio no recuperó la visión completa y no pudo ver nada solo con la terapia genética. Para lograr una visión parcial, los científicos también le dieron al hombre un par de gafas especiales que amplificaban las señales de luz al ojo, permitiéndole ver formas frente a él (aunque no podía ver el color ni los detall es finos). El estudio fue publicado en Medicina de la naturaleza

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“Retinosis pigmentaria” es un término que se utiliza para un grupo de trastornos genéticos que afectan a las células fotorreceptoras sensibles a la luz del ojo. Es hereditario, progresivo y puede ser causado por mutaciones en cualquiera de más de 50 genes. Las personas con retinosis pigmentaria tienen fotorreceptores dañados, anormales o ausentes: los conos y bastones de la retina que nos permiten ver con poca luz y percibir colores, respectivamente. Es por eso que los científicos optaron por apuntar a las células ganglionares, que generalmente no se ven afectadas por estos trastornos. Las células ganglionares normalmente detectan el movimiento y también son responsables de enviar señales visuales desde los fotorreceptores de la retina al cerebro. Al alterar las células ganglionares genéticamente, los científicos pueden complementar esas señales de fotorreceptores perdidas con señales ChrimsonR.

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Aunque la retinosis pigmentaria afecta a aproximadamente 2 millones de personas en todo el mundo, no existe cura ni terapia para la mayoría de las formas de la enfermedad.

Este nuevo artículo es el primero en documentar algún tipo de recuperación de la visión en una enfermedad neurodegenerativa mediante terapia génica, y este hombre es el primer receptor del tratamiento experimental, que ya está en curso en voluntarios adicionales.

Los científicos dicen que tomará algún tiempo acostumbrarse a esta nueva forma de ver: los sujetos de estudio deben entrenarse y adaptarse. “Lo que estas células ganglionares le están diciendo al cerebro no es la actividad normal de las células ganglionares. En lo que nos estamos metiendo es [teaching] el cerebro de una persona de 60 años, un nuevo idioma ”, dijo el colíder del estudio y biólogo celular Botund Roska. El guardián. “Hay un nuevo campo científico [being] nacido aquí, es decir, rehabilitación visual “.

El siguiente paso es realizar más ensayos en más sujetos de estudio para ver si este tipo de terapia optogenética podría eventualmente ser un tratamiento estándar para diferentes formas de ceguera. La New York Times informó que los próximos pasos para el equipo son probar dosis más altas de su vector y actualizar esas gafas especiales.

Si bien este estudio es emocionante y prometedor, es difícil decir hasta dónde pueden llegar estos tratamientos para restaurar la vista, dijo José-Alain Sahel, oftalmólogo y codirector del estudio, al New York Times. Él dice, “hasta que un paciente le diga lo que está viendo, realmente no puede predecir nada”.

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