Una grave escasez de inmunoglobulina, un medicamento popular utilizado para tratar la epilepsia, el cáncer y los trastornos inmunes, está obligando a los médicos de todo el país a cancelar las infusiones que salvan vidas de los pacientes, incluso cuando los hospitales y centros de tratamiento están recurriendo al racionamiento y la reducción de dosis.
La inmunoglobulina ayuda a proteger a los pacientes de infecciones y se usa para tratar muchas afecciones médicas, incluidas convulsiones, leucemia, enfermedades autoinmunes, trasplantes de órganos, enfermedades musculares agudas y trastornos nerviosos.
"Es milagroso", dijo John Boyle, presidente de la Fundación de inmunodeficiencia, un grupo nacional sin fines de lucro que representa a pacientes con trastornos inmunes, muchos de los cuales reciben inmunoglobulina. "Es una cosa, si tiene una deficiencia de anticuerpos, que le da gas en el tanque. Es necesario vivir".
Hecho de donaciones de sangre humana, la inmunoglobulina contiene anticuerpos para combatir infecciones derivados del plasma sanguíneo, y generalmente se administra a pacientes por vía intravenosa en un hospital o centro de infusión.
El medicamento es altamente efectivo y se ha vuelto popular en los últimos años entre los médicos que lo recetan habitualmente para afecciones no autorizadas.
Jerry Siegel, profesor clínico asociado de la Facultad de Farmacia de la Universidad Estatal de Ohio, dijo que los médicos están usando el tratamiento, conocido como terapia IG, como un medicamento para dolencias como infecciones por estreptococos que han cruzado la barrera hematoencefálica, infertilidad e incluso hongos en los dedos de los pies. .
"No siempre sabemos por qué funciona, pero funciona", dijo Siegel.
"Cuando despegaba en los años 80, veíamos a los pacientes ingresar al hospital en una camilla tan flácida que no podían caminar. Al día siguiente, después de su terapia con IG, pudieron levantarse y salir por la puerta . Cuando ves resultados realmente profundos como ese, es realmente convincente para los prescriptores ".
La escasez de inmunoglobulina se ha vuelto más frecuente en los últimos años, estimulada por la demanda del medicamento. Sin embargo, los fabricantes dicen que la escasez actual es una de las peores que han experimentado desde que el tratamiento ha estado en el mercado.
en un declaración en agosto, la Administración de Alimentos y Medicamentos dijo que "a pesar del aumento de la oferta de productos de inmunoglobulina en los últimos años, la demanda de productos IG también ha aumentado durante el mismo tiempo y hay una escasez continua".
Si bien la agencia no tiene la autoridad para forzar un aumento en la producción, los funcionarios de la FDA dijeron que están tratando de ayudar a mitigar la escasez trabajando con las compañías farmacéuticas para aumentar el suministro.
Aun así, la escasez está privando a los pacientes de un tratamiento crucial, y algunos han recurrido a medidas desesperadas. En Orlando, Laurel Smith le dio al hospital botellas de inmunoglobulina para que pudieran seguir tratando a su hijo, Lowry, de 7 años, que sufre de una rara forma de encefalitis autoinmune, llamada GAD-65, lo que significa que su sistema inmunológico ataca su cerebro.
Lowry es tratado con medicamentos agresivos que amortiguan la respuesta inmune de su cuerpo y lo dejan sin defensas naturales contra los gérmenes invasores que pueden provocar enfermedades e infecciones.
Como resultado, Lowry recibe tratamientos de inmunoglobulina intravenosa (IGIV) todos los meses. Sin los tratamientos, la exposición al mundo exterior podría llevarlo al coma.
"Lowry necesita triple supresión inmune para vencer su enfermedad, pero se ha convertido en un niño burbuja donde una sola infección podría matarlo sin IVIG para protegerlo de los gérmenes diarios", dijo su madre.
En 2017, justo después de que Lowry fuera diagnosticado con encefalitis límbica, su médico ordenó infusiones de IGIV para la salud en el hogar.
Pero los médicos pronto decidieron administrar las infusiones en un hospital en lugar de en el hogar junto con otros tratamientos, dejando a su madre con dos botellas de inmunoglobulina.
Sabiendo su valor, lo mantuvo durante más de dos años, asegurándose de que siempre se mantuviera adecuadamente en caso de emergencia. Para sorpresa de todos, dos años después, esa emergencia se produjo cuando se les dijo que no había más suministros de inmunoglobulina, que el hospital no pudo obtenerla y que se canceló la infusión de Lowry.
Michael Ganio, director de práctica y calidad de farmacia en la Sociedad Estadounidense de Farmacéuticos del Sistema de Salud, un grupo comercial, dijo que los médicos están respondiendo a la escasez reduciendo las dosis y alargando el tiempo entre tratamientos.
Señaló que, en las últimas semanas, muchos consultorios médicos han estado llamando a los pacientes para decirles que sus citas de infusión fueron canceladas.
"La gente está analizando quién está recibiendo el medicamento, y realmente, es el tratamiento adecuado", dijo Ganio.
Aquí es donde se ha creado un punto de tensión entre las diferentes comunidades que usan inmunoglobulina. Algunos dicen que, dada la escasez, ciertas enfermedades deberían tener prioridad. Y la Fundación de Inmunodeficiencia emitir una declaración en julio diciendo que los médicos deberían encontrar medicinas alternativas adecuadas.
"Para nuestra población, no hay sustituto", dijo Boyle, presidente de las FDI.
Muchos expertos dicen que no será fácil evitar que la escasez de inmunoglobulina continúe siendo un problema. De acuerdo con la Asociación terapéutica de proteínas plasmáticas, que representa a los fabricantes de medicamentos a base de plasma, mientras que las colecciones continúan aumentando en los Estados Unidos, la oferta no logra satisfacer el aumento constante de la demanda.
Los fabricantes operan centros de recolección en todo el país que pagan a las personas alrededor de US $ 30 por plasma donado.
Entre las compañías que fabrican el medicamento están Takeda Pharmaceuticals, CSL Behring, Grifols y ADMA Biologics. Siegel dijo que puede llevar de siete a 12 meses producir y suministrar medicamentos a base de plasma a los clientes.
Puede tomar más de 1,000 donaciones de plasma para hacer un suministro de un año para un paciente.
Katie Joyce, una portavoz de Takeda, dijo que la compañía estaba haciendo "esfuerzos para optimizar la capacidad de recolección y fabricación de plasma, abriendo más centros de recolección e invirtiendo más recientemente en una nueva instalación de fabricación en los Estados Unidos".
CSL Behring también señaló que estaba trabajando duro para fabricar más productos "con una inversión continua en instalaciones de fabricación de vanguardia en todo el mundo para aumentar la eficiencia de fabricación".
Brad Pick, un portavoz de Grifols, dijo que la compañía planea abrir más centros de infusión para recolectar plasma para la inmunoglobulina. La compañía está construyendo una nueva planta en Clayton, Carolina del Norte. Cuando esté operativa en 2021, la compañía habrá aumentado su capacidad de producción en más del 35 por ciento en comparación con la actual, dijo.
Para los pacientes, la escasez es frustrante porque no hay mucho que puedan hacer para solucionar el problema. Las familias no pueden organizar un impulso de sangre para ayudar a recolectar plasma. El plasma recolectado se procesa en una planta de fabricación central y luego se distribuye, por lo que las tasas de donación en un centro de recolección no dependen directamente de la disponibilidad de medicamentos para los pacientes locales.
"Simplemente no sabemos cuándo aumentará la oferta", dijo Ganio. Un fabricante, dijo, está esperando la aprobación de la FDA para construir una nueva planta. Pero dijo que "no hay mucha transparencia" de los fabricantes.
En Massachusetts y otras áreas, algunos hospitales he notificado a los pacientes que la inmunoglobulina no estará disponible hasta el próximo año.
Juli Hunt, cuyo hijo, Colton, de 8 años, fue trasladado en avión al Hospital Nacional de Niños de Fredericksburg hace cuatro años durante un ataque de encefalitis anti-receptor de NMDA, ha estado viajando al hospital en el Distrito por inmunoglobulina intravenosa mensual.
El mes pasado, recibió un aviso de que ya no recibiría los tratamientos de IVIG, y que la versión subcutánea es una opción sólida.
"Entiendo que están guardando lo que tienen para aquellos que son críticos", dijo Hunt. "Pero estoy muy preocupado por cómo vamos a vivir sin él".
2019 © The Washington Post
Este artículo fue publicado originalmente por The Washington Post.