Este niño de Cuba recibió la primera terapia génica aprobada para enfermedades de la piel

Este niño de Cuba recibió la primera terapia génica aprobada para enfermedades de la piel

“Creo que es realmente emocionante, pero me preocupa la duración del tratamiento”, dice Denitsa Milanova, fundadora de una empresa nueva de Boston, Marble Therapeutics, que también trabaja en terapia génica. Ella dice que el colágeno forma fibras en la piel que duran unos dos o tres meses.

Milanova también cree que el ungüento solo funciona porque se aplica en heridas abiertas, donde las capas subyacentes, incluidas las células madre de la piel, están expuestas y pueden aceptar nuevos genes. “Pero no puedes frotar esto sobre una piel sana, no funcionaría”, dice ella. Esto se debe a que la piel normal actúa como una barrera, hecho que puede explicar por qué, en las pruebas de Krystal para combatir las arrugas, su terapia génica se inyecta en la piel con una aguja.

virus del herpes

Los científicos ahora tienen numerosas herramientas para manipular genes en sus laboratorios, donde es común fijar células en un plato o incluso curar ratones de condiciones mortales. Pero el desafío en el tratamiento de personas es que es más difícil introducir el ADN corregido en sus cuerpos, un problema conocido como entrega de genes.

Krystal se encuentra entre docenas de empresas que buscan formas innovadoras de llevar genes de reemplazo a más lugares del cuerpo humano, incluidos órganos de difícil acceso como el cerebro.

“La entrega es el factor más importante en la medicina genética”, dice Maxx Chatsko, fundador de Solt DB, una editorial y empresa de análisis de inversiones, que también compra y vende acciones en empresas de biotecnología (incluida Krystal). “Creo que esta podría ser eventualmente la primera dosis de terapia génica que las personas reciban en casa”.

La entrega de genes generalmente implica colocar una hebra de ADN dentro de un virus naturalmente equipado para ingresar a una célula humana y dejar el gen. En el caso de Krystal, la empresa está utilizando el virus del herpes simple, el mismo que causa el herpes labial.

HSV-1, como se conoce al virus, es muy común: aproximadamente la mitad de las personas en el mundo están infectadas por él. Eso significa que es bastante seguro, pero también tiene la ventaja de que evade naturalmente el sistema inmunológico. Krishnan dice que esa característica es lo que permite que la droga se use repetidamente, sin causar reacciones negativas.

Si bien la puesta en marcha ha tenido éxito, Chatsko dice que también ha habido cierta controversia sobre cómo dio con su estrategia. En 2022, Krystal acordó pagar hasta 75 millones de dólares a otra startup, PeriphaGen, que acusado Krishnan y la compañía de robar sus ideas y tecnología.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *