Imagine tener un recién nacido con una enfermedad genética debilitante que condena a la mayoría de las víctimas a la muerte antes de los dos años, o a una parálisis de por vida.
Ahora puede asegurar el tratamiento para salvar a su bebé, si gana un sorteo.
El fabricante de medicamentos suizo Novartis lanzó una lotería internacional para su innovadora y extremadamente costosa terapia génica Zolgensma, lo que generó esperanza e indignación entre las familias de los pacientes.
Durante todo el año, el fabricante de medicamentos tiene como objetivo regalar ese tratamiento de forma gratuita a hasta 100 niños menores de dos años que sufren de atrofia muscular espinal (o AME), mediante un sorteo aleatorio. Los médicos pueden comenzar a inscribir pacientes elegibles a partir de hoy (2 de enero).
Zolgensma fue aprobado en 2019 en los Estados Unidos, donde tiene un precio de $ 2.1 millones, por lo que es la medicina más costosa del mundo
La iniciativa ha sido criticada por representantes de pacientes por el costo emocional que tendrá para familias desesperadas por salvar a su bebé. Cada año, la AME afecta a miles de recién nacidos en todo el mundo, lo que significa que habrá muchos más perdedores que ganadores en la lotería Zolgensma.
SMA Europe, que reúne a grupos de pacientes y de investigación de todo el continente, ha expresado su preocupación por el sorteo. En una oracion, dijo que si bien "cada vida salvada es un regalo", es "alarmante que el programa haga que miles de bebés con AME compitan entre sí por un tratamiento que les salve la vida, dividiendo comunidades estrechamente unidas y convirtiendo este medicamento experimental en un codiciado premio ".
"No podemos permitir que una compañía farmacéutica decida 'sí, usted recibirá este tratamiento o no lo recibirá'. Debería ser un médico, de acuerdo con las prioridades clínicas", Kacper Rucinski, Fideicomisario de TreatSMA y miembro de la junta directiva de SMA Europe , le dijo a Euronews.
AveXis, que desarrolló el medicamento y desde entonces ha sido asumido por Novartis, dijo que había consultado a expertos en ética independientes para garantizar que la asignación del medicamento sea lo más justa posible.
"Desafortunadamente, hay muchos bebés por ahí que merecen este medicamento, y no podemos producir lo suficientemente rápido como para tratarlos a todos", dijo el presidente de AveXis, David Lennon, y agregó que la compañía debería ver la producción del medicamento triple a partir de 2021.
"Esta era la única forma en que podíamos pensar en hacer una asignación justa y equitativa del producto disponible".
Precio que hace agua la vista
Zolgensma ha aparecido en los titulares por su costo deslumbrante en los Estados Unidos. Actualmente se está revisando su aprobación de comercialización en la Unión Europea, pero algunos países como Francia tienen sistemas que permiten el acceso temprano a terapias innovadoras antes de que se aprueben formalmente y antes de negociar un precio.
La controversia en torno a esta lotería resalta un dolor de cabeza continuo para los sistemas de salud en todo el mundo: cómo recompensar la innovación farmacéutica mientras se garantiza el acceso a medicamentos que salvan vidas.
El desarrollo inicial de Zolgensma fue financiado por una serie de organizaciones benéficas dedicadas a encontrar tratamientos para la AME, incluida la francesa Genethon, que posee varias patentes clave que fueron autorizadas por AveXis. Ese contrato incluye una cláusula de precios razonables para pacientes en Francia.
Lennon argumentó que Zolgensma es técnicamente muy desafiante y muy costoso de producir, y que su compañía había bombeado varios miles de millones de dólares para llevar la terapia al mercado, una suma que "empequeñece" la inversión temprana realizada por las asociaciones público-privadas.
Sin embargo, le dijo a Euronews que la cláusula de precios razonables se reflejará en Francia, en el precio de reembolso que se negociará con las autoridades locales. Agregó que su compañía está trabajando para asegurarse de que el medicamento sea accesible para tantos pacientes en todo el mundo como sea posible.
Esperanza y desamor
Zolgensma se administra a los bebés en una sola infusión intravenosa y corrige el defecto genético básico que causa la AME. Si bien no puede revertir el daño ya causado por la enfermedad, los datos muestran que detiene el deterioro de las células nerviosas y permite que los niños se desarrollen más normalmente.
El medicamento ha generado grandes esperanzas entre los padres, y varios de ellos lanzaron operaciones de crowdfunding para pagar el tratamiento que les salvó la vida.
La madre belga Ellen de Meyer recaudó 1,9 millones de euros en cuestión de días en septiembre pasado para comprar Zolgensma para Pia, su hija de 13 meses. En octubre, la familia viajó a los Estados Unidos para que Pia pudiera recibir el tratamiento.
Desde entonces, dice ella, el progreso ha sido "asombroso".
“Ella ha mejorado mucho. Ha comenzado a darse la vuelta, tiene mucha más coordinación en su mano, ya no tiene problemas respiratorios, por lo que podemos decir con seguridad que el medicamento ha tenido su efecto ", dijo de Meyer en una entrevista en Euronews Now.
Pero ella también tenía sentimientos encontrados sobre el sorteo de drogas Novartis.
"No puedo imaginar levantar mis esperanzas cada dos semanas, esperando que el nombre de su hijo sea extraído de la lotería, solo para volver a decepcionarme", dijo.
"Creo que será muy, muy difícil para esos padres".
Puedes ver los mejores momentos de las entrevistas en el reproductor de arriba.