Los asesores de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. votaron 8 a 6 el viernes que la agencia debería otorgar una aprobación acelerada a la terapia génica de Sarepta Therapeutics Inc. para el trat amiento de la distrofia muscular de Duchenne, a pesar de las dudas sobre su utilidad clínica y seguridad.
Si se aprueba, la primera terapia experimental única potencial llamada SRP-9001 podría cambiar la forma en que se trata a los pacientes. DMD
Sarepta SRPT,
La compañía espera una rápida aprobación de la FDA basada en datos actuales limitados y actualmente está realizando un estudio de última etapa para confirmar el beneficio de la terapia para los pacientes. Los primeros datos del estudio se esperan para diciembre; Los resultados completos deberían estar disponibles a principios de 2024.
Se espera que la FDA tome una decisión antes del 29 de mayo. La autoridad suele seguir el consejo de sus asesores, pero no está obligada a hacerlo.
“El resultado del comité asesor de hoy es extremadamente importante para la comunidad de pacientes que necesita urgentemente nuevas terapias”, dijo el director ejecutivo de Sarepta, Doug Ingram, en un comunicado el viernes por la noche. “Dado que la fecha de acción del 29 de mayo es nuestra máxima prioridad, trabajaremos con la FDA para completar la revisión de nuestra BLA para SRP 9001”.
Las acciones de Sarepta se mantuvieron planas en el comercio extendido el viernes y han bajado un 7% en lo que va del año.