Los mayores avances médicos de 2024
La ciencia y la medicina normalmente avanzan a tropezones y tropiezos. Pero de vez en cuando, surge un avance genuino que mejora sustancialmente la forma en que los médicos pueden manejar o tratar un problema de salud en particular.
En 2024 se han producido una buena cantidad de estos importantes avances, desde nuevas terapias para enfermedades genéticas debilitantes hasta un medicamento fundamental similar a una vacuna contra el VIH. Aquí hay un resumen de los medicamentos y las innovaciones de este año que probablemente cambiarán las reglas del juego en el futuro.
Nuevas armas en la guerra contra las superbacterias
La resistencia a los antibióticos es uno de los mayores desafíos de salud pública de la humanidad. Muchas bacterias que causan enfermedades se han adaptado constantemente a los medicamentos más comunes utilizados para tratarlas, incluidos los que causan infecciones del tracto urinario. En octubre, la FDA aprobó un medicamento diseñado para luchar contra estos resistentes virus de las infecciones urinarias: Orlynvah de Iterum Therapeutics.
Orlynvah está aprobado únicamente para ciertas infecciones urinarias causadas por Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae o Proteus mirabilis bacterias, específicamente infecciones urinarias que no han respondido o no se espera que respondan a otros antibióticos. Es el primer antibiótico de este tipo y combina un fármaco que prolonga la duración de los antibióticos en el cuerpo con un compuesto de una subclase de antibacterianos conocidos como penems. Los penem se han mostrado prometedores en el tratamiento de una amplia variedad de gérmenes comúnmente resistentes, pero Orlynvah es el primer penem oral aprobado.
Es esencial contar con una cartera constante de tratamientos innovadores para combatir eficazmente la resistencia a los antibióticos, dada la rapidez con la que las bacterias evolucionan en respuesta a los nuevos medicamentos. Pero medicamentos como Orlynvah, siempre que se administren con cuidado, son un arma crucial en nuestra eterna batalla contra las superbacterias.
Un fármaco innovador para la esquizofrenia
En septiembre, la FDA aprobó Cobenfy de Bristol Myers Squibb, el primer fármaco verdaderamente novedoso para la esquizofrenia visto desde la década de 1950.
A lo largo de los años, los científicos han creado antipsicóticos menos fuertes, pero todos estos medicamentos han funcionado según el mismo principio básico de atacar el neurotransmisor dopamina en nuestro cerebro. Sin embargo, la dopamina no es el único neurotransmisor involucrado en la esquizofrenia, y simplemente ajustar esta palanca a menudo no es suficiente para mantener los síntomas bajo control.
Cobenfy es el primer fármaco para la esquizofrenia que utiliza un nuevo mecanismo de acción, dirigiéndose específicamente al neurotransmisor acetilcolina. El fármaco es en realidad una combinación de dos medicamentos: xanomelina, que estimula los receptores de acetilcolina en el cerebro, y cloruro de trospio, que está diseñado para bloquear cualquier efecto no deseado de la xanomelina en otras partes del cuerpo. En ensayos clínicos, Cobenfy redujo notablemente los síntomas de la esquizofrenia en las personas sin causar efectos secundarios importantes.
Por más significativo que sea Cobenfy para las personas con esquizofrenia que no han respondido a las opciones existentes, su valor se extiende más allá de eso. Los científicos y las compañías farmacéuticas ahora estarán motivados para desarrollar otros medicamentos a base de acetilcolina no sólo para la esquizofrenia sino también para otras afecciones neurológicas, como la enfermedad de Alzheimer.
Una barrera similar a una vacuna contra el VIH
Es probable que aún falten muchos años para encontrar una cura ampliamente viable para el VIH, si es que es posible. Pero la ciencia ha logrado avances increíbles tanto en el tratamiento como en la prevención de la infección, que solía ser universalmente fatal. La terapia antirretroviral ha hecho posible que las personas que viven con el VIH tengan una esperanza de vida normal, por ejemplo, a menudo sin correr ningún riesgo de transmitir la infección a otras personas. Las personas también pueden tomar versiones de estos medicamentos como profilaxis previa a la exposición (PrEP), lo que reduce sustancialmente sus posibilidades de contraer la infección en primer lugar.
Hoy en día, la PrEP generalmente se toma como una pastilla diaria, aunque la FDA también aprobó un tratamiento de PrEP inyectable que se toma cada dos meses en 2021 (Apretude de Viiv). En junio pasado, el futuro de la PrEP se volvió aún más brillante con la publicación de los resultados del ensayo PURPOSE 1 de Gilead, que probó una inyección dos veces al año de su antirretroviral lenacapavir (el medicamento ya está aprobado para tratar el VIH). El ensayo de fase III encontró que lenacapavir dos veces al año tuvo un rendimiento igual de bueno o incluso mejor que las opciones diarias de PrEP para prevenir las infecciones por VIH en mujeres cisgénero durante un año. Los resultados preliminares del ensayo PURPOSE II, presentados el otoño pasado, también demostraron la eficacia del fármaco entre hombres cisgénero, hombres transgénero, mujeres transgénero y personas no binarias que tienen relaciones sexuales con hombres. En ambos ensayos, se estimó que lenacapavir dos veces al año tenía una eficacia superior al 99% para prevenir el VIH, con efectos secundarios similares a los de los medicamentos PrEP existentes.
Dados los resultados claramente impresionantes, es casi seguro que lenacapavir será aprobado como una nueva forma de PrEP en un futuro próximo. Si bien la PrEP oral es muy eficaz para prevenir el VIH, puede resultar difícil para las personas cumplir con el régimen diario necesario para una protección óptima. Algunas personas también pueden enfrentar estigma y discriminación si se descubre que están tomando o almacenando píldoras PrEP, han señalado los expertos. Por lo tanto, la naturaleza similar a la vacuna del lenacapavir podría proporcionar una opción más conveniente y segura para prevenir el VIH, especialmente en partes del mundo donde la prevalencia del VIH sigue siendo alta.
Muchos científicos externos ya han elogiado la llegada del lenacapavir dos veces al año como el avance de investigación del año. Y esta misma semana, Gilead anunció que pronto probaría una formulación anual de lenacapavir, lo que la haría aún más parecida a una vacuna anual típica (si todo va bien, esta versión podría estar disponible en 2027). Por lo tanto, es probable que este medicamento y otros nos ayuden a acercar al VIH cada vez más al borde de la erradicación, una meta ahora factible que antes parecía imposible.
Sin embargo, al igual que con los tratamientos anteriores de PrEP, quedan preguntas importantes sobre cuán asequible y accesible será la terapia una vez que esté disponible para el público.
Los primeros medicamentos para una demencia que acorta la vida
La enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) es un trastorno genético increíblemente raro pero que agota la vida y que tal vez afecte a alrededor de 1.000 personas en los EE. UU. Las personas con NPC no pueden mover el colesterol y otros lípidos dentro de sus células, lo que hace que se acumule y eventualmente dañan muchos órganos, incluidos el hígado, el bazo y el cerebro. La progresión y los síntomas de NPC pueden variar, pero a menudo incluyen demencia, y la esperanza de vida promedio de quienes la padecen es actualmente de solo 13 años. En septiembre, la Administración de Alimentos y Medicamentos aprobó los primeros medicamentos diseñados para tratar NPC, con solo unos días de diferencia: Zevra Therapeutics. ‘ Miplyffa y Aqneursa de IntraBio.
Se descubrió que ambos medicamentos, tomados en forma de pastilla, retrasan el empeoramiento de los síntomas de las personas en comparación con el placebo, pero existen diferencias importantes entre ellos. Mientras que Aqneursa se toma solo, Miplyffa se recetará junto con una enzima. El lanzamiento de Miplyffa también tomó más tiempo, ya que el medicamento recién estuvo disponible comercialmente este mes. Tomará tiempo saber si estos medicamentos pueden alterar significativamente el curso de la progresión de la enfermedad en las personas y en qué grado. Pero dada la falta de otras opciones hasta ahora, estas aprobaciones son monumentales.
Una nueva era en el tratamiento de los sofocos
En agosto, la farmacéutica Bayer publicó los resultados de dos exitosos ensayos de fase III que probaron su medicamento experimental elinzanetant como tratamiento para los sofocos de moderados a severos en mujeres mayores de 40 años. Al final de los estudios, las mujeres que tomaban elinzanetant estaban notablemente mejor que las que tomaban un placebo, y más del 80% de las mujeres que tomaron el medicamento vieron una reducción de más del 50% en sus síntomas.
La FDA todavía tiene que aprobar formalmente el medicamento y se espera una decisión final para el próximo julio. Pero dados los convincentes resultados, parece muy probable que se apruebe. Si esto sucede, sería señal de un cambio importante en el tratamiento de esta afección común y a menudo perturbadora. Elinzanetant se convertiría en el segundo fármaco no hormonal de este tipo en tratar los síntomas afectando a determinadas neuronas asociadas a los sofocos (tras la aprobación del fezolinetant en 2023) y el primero en hacerlo bloqueando dos receptores clave. Si bien la terapia hormonal para los sofocos es segura y eficaz para la mayoría de las mujeres, hay algunas que no pueden o no quieren recibirla. Entonces, cuantas más opciones haya disponibles para esta condición, mejor.
Posibilidades futuras
En 2024 se han producido muchos avances científicos, pero habrá muchos más por llegar en los próximos años.
En el horizonte cercano a tener en cuenta: la posible aprobación de la suzetrigina de Vertex, un nuevo tratamiento no opioide para el dolor agudo de moderado a intenso; el inicio de ensayos de fase III que prueban nuevos medicamentos basados en incretinas para la obesidad y la diabetes, que podrían resultar incluso mejores que los ya exitosos medicamentos semaglutida (Ozempic, Wegovy) y tirzepatida (Mounjaro, Zepbound), y la posible llegada de nuevos y vacunas contra la gripe mejoradas (incluidas algunas destinadas a combinarse con una vacuna contra el covid-19).
También hay innovaciones potenciales un poco más alejadas que podrían tener un impacto tremendo en la medicina si la investigación continúa mostrando resultados prometedores. Los primeros ensayos de este año han descubierto que la terapia génica puede restaurar sustancialmente la visión de personas con ciertos trastornos de la visión hereditarios, por ejemplo. A partir de 2024, los científicos también han comenzado a trasplantar con éxito órganos de cerdos genéticamente modificados a personas vivas y con enfermedades terminales, aunque, hasta ahora, estos tratamientos sólo han extendido la vida unos pocos meses. Y es posible que algún día incluso podamos ayudar a personas paralizadas con ciertos tipos de lesiones de la médula espinal a caminar nuevamente utilizando implantes cerebrales, según los primeros hallazgos publicados este año.