Olvídate de los bebés de diseño. Así es como CRISPR realmente está cambiando vidas
Incluso entonces, los pacientes no recibirán los tratamientos si las aseguradoras y los gobiernos se niegan a pagar. Es un riesgo real. Por ejemplo, una terapia génica diferente para la beta-talasemia, desarrollada por Bluebird Bio, fue retirada del mercado europeo después de que los gobiernos se negaran a pagar el precio de 1,8 millones de dólares.
CRISPR 2.0
La primera generación de tratamientos CRISPR también está limitada de otra manera. La mayoría usa la herramienta para dañar el ADN, esencialmente apagando los genes, un proceso que se describe como “vandalismo del genoma
Los tratamientos que intentan romper genes incluyen uno diseñado para tratar de eliminar el VIH. Otro es el que tiene Gray. Al romper un trozo específico de ADN, su tratamiento desbloquea una segunda versión del gen de la hemoglobina que las personas normalmente usan solo cuando son bebés. Dado que la hemoglobina es la proteína errante en la anemia falciforme, iniciar otra copia resuelve el problema.
Según el análisis de Liu, dos tercios de los estudios actuales apuntan a “perturbar” los genes de esta manera.
El laboratorio de Liu está trabajando en enfoques de edición de genes de próxima generación. Estas herramientas también emplean la proteína CRISPR, pero está diseñada para no cortar la hélice del ADN, sino para intercambiar hábilmente letras genéticas individuales o hacer ediciones más grandes. Estos se conocen como “editores de base”.
Según Lluís Montoliu, científico genético del Centro Nacional de Biotecnología de España, estas nuevas versiones de CRISPR tienen “menor riesgo y mejor rendimiento”, aunque sigue siendo difícil enviarlas “a la célula diana correcta del cuerpo”.
En su laboratorio, Montoliu utiliza editores básicos para curar el albinismo en ratones, en algunos casos desde el nacimiento. Es un paso, dice, hacia un tratamiento que los humanos recién nacidos podrían recibir, aunque no para cambiar el color de su piel. En cambio, sueña con poner las moléculas de Liu en sus ojos para corregir los graves problemas de visión que puede causar el albinismo.
Sin embargo, hasta ahora, el proyecto del albinismo no es una empresa comercial. Y eso apunta a uno de los mayores límites en el impacto de CRISPR ahora y en el futuro previsible. Casi todos los ensayos CRISPR en curso tienen como objetivo el cáncer o la enfermedad de células falciformes, y varias empresas persiguen exactamente los mismos problemas.