CRISPR, la capacidad revolucionaria de cortar y alterar genes con precisión tipo tijera, ha crecido en popularidad en los últimos años y generalmente es visto como el mago independiente de la edición moderna de genes. Sin embargo, no es un sistema perfecto, a veces cortando en el lugar equivocado, no funciona según lo previsto y deja a los científicos rascándose la cabeza. Bueno, ahora hay una nueva actualización más exigente para CRISPR llamada Prime, con la capacidad de, en teoría, eliminar más del 90% de todas las enfermedades genéticas.
¿Qué es este nuevo método y cómo funciona? Recurrimos a IEEE investigador biomédico y decano de educación de posgrado en la escuela de ingeniería de la Universidad de Tuft, Karen Panetta, para una explicación.
¿Cómo funciona la edición CRISPR Prime?
CRISPR es un potente editor de genomas. Utiliza una enzima llamada Cas9 que usa una molécula de ARN como guía para navegar a su ADN objetivo. Luego edita o modifica el ADN, que puede desactivar genes o insertar una secuencia deseada para lograr un comportamiento. Actualmente, estamos más familiarizados con la aplicación de cultivos genéticamente modificados que son resistentes a las enfermedades.
Sin embargo, su aplicación más prometedora es modificar genéticamente las células para superar defectos genéticos o su potencial para conquistar enfermedades como el cáncer.
Algunas aplicaciones de la tecnología de edición del genoma incluyen:
- Mosquitos genéticamente modificados que no pueden transmitir la malaria.
- En los humanos, "activa" un gen que puede crear células de comportamiento fetal que pueden superar la anemia de células falciformes.
Por supuesto, como con todas las tecnologías, CRISPR no es perfecto. Funciona cortando el ADN bicatenario en ubicaciones precisas del genoma. Cuando el proceso de reparación natural de la célula se hace cargo, puede causar daños o, en el caso de que el ADN modificado se inserte en el sitio de corte, puede crear mutaciones no deseadas fuera del objetivo.
Se sabe que algunos trastornos genéticos mutan bases de ADN específicas, por lo que tener la capacidad de editar estas bases sería enormemente beneficioso en términos de superar muchos trastornos genéticos. Sin embargo, CRISPR no es adecuado para introducir intencionalmente bases de ADN específicas, los As, C, Ts y G que forman la doble hélice.
La edición principal estaba destinada a superar esta desventaja, así como otras limitaciones de CRISPR.
La edición principal puede hacer una edición básica de varias letras, que podría abordar trastornos genéticos fatales como Tay-Sachs, que es causada por una mutación de cuatro letras de ADN.
También es más preciso. Veo esto como análogo a los láseres de precisión llevados a cirugía en lugar de usar un bisturí de mano. Se minimizó el daño, por lo que el proceso de curación fue más eficiente.
La edición principal puede insertar, modificar o eliminar letras de ADN individuales; También puede insertar una secuencia de letras múltiples en un genoma con un daño mínimo a las cadenas de ADN.
¿Qué tan efectiva podría ser la edición Prime?
Imagine poder prevenir el cáncer y / o enfermedades hereditarias, como el cáncer de seno, siempre editando los genes que producen el cáncer. Los tratamientos contra el cáncer suelen ser procesos largos y debilitantes que agotan física y emocionalmente a los pacientes. También devasta a los seres queridos de los pacientes que deben soportar ver indefensos al margen mientras el paciente lucha por sobrevivir.
La “edición” de los trastornos genéticos y / o enfermedades hereditarias para evitar que fructifiquen también podría tener un enorme impacto en la reducción de los costos de la atención médica, ayudando efectivamente a redefinir los métodos de tratamiento médico.
Podría cambiar vidas para que la atención de discapacidades a largo plazo para enfermedades como el Alzheimer y los costos de educación para necesidades especiales se reduzcan significativamente o nunca se necesiten.
¿Cómo llegó la comunidad científica a este punto? ¿De dónde “vino” la edición CRISPR / prime?
Los científicos reconocieron la capacidad de CRISPR para evitar que las bacterias infecten más células y el mecanismo de reparación natural que se inicia después de que ocurre el daño, por lo que tienen la capacidad de detener las infecciones bacterianas a través de la edición del genoma. Esencialmente, mostró capacidades de inmunidad adaptativa.
¿Cuándo podríamos ver la edición CRISPR Prime "en la naturaleza"?
¡Ya está ahí afuera! Se ha utilizado para tratar la anemia falciforme y en embriones humanos para evitar que las infecciones por VIH se transmitan a la descendencia de los padres con VIH.
¿Qué es lo siguiente?
Los ingenieros de IEEE, como yo, siempre están buscando tomar la ciencia fundamental y expandirla más allá de la placa de Petri para beneficiar a la humanidad.
A corto plazo, creo que la edición Prime ayudará a generar el tipo de células fetales que se necesitan para ayudar a los pacientes a recuperarse y sanar, así como a desarrollar nuevas vacunas contra enfermedades mortales. También permitirá a los investigadores nuevas alternativas de menor costo y acceso a las células similares a la enfermedad de Alzheimer sin obtenerlas post mortem.
Además, la inteligencia artificial y el aprendizaje profundo se basan en las redes neuronales humanas, por lo que el proceso de edición del genoma podría ayudar a informar e influir en los nuevos algoritmos informáticos para el autodiagnóstico y la reparación, que se convertirán en un aspecto importante de los futuros sistemas autónomos.