Los médicos en Gran Bretaña han elogiado un tratamiento pionero para una forma agresiva de leucemia, luego de que un adolescente se convirtiera en el primer paciente en recibir un nueva terapia y entró en remisión.
La niña de 13 años, identificada solo como alyssafue diagnosticado con Leucemia linfoblástica aguda de células T en 2021.
Pero su cáncer de sangre no respondió al tratamiento convencional, incluida la quimioterapia y un trasplante de médula ósea.
Se inscribió en un ensayo clínico de un nuevo tratamiento en el Great Ormond Street Hospital for Children de Londres (DIOS MIO
En 28 días su cáncer estaba en remisión, lo que le permitió recibir un segundo trasplante de médula ósea para restaurar su sistema inmunológico.
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Seis meses después, está “bien” en su hogar en Leicester, en el centro de Inglaterra, y recibe atención de seguimiento.
“Sin este tratamiento experimental, la única opción de Alyssa eran los cuidados paliativos”, dijo el hospital en un comunicado el domingo.
Robert Chiesa, consultor de GOSH, dijo su cambio había sido “bastante notable”, aunque los resultados aún debían ser monitoreados y confirmados en los próximos meses.
vanguardia
La leucemia linfoblástica aguda (LLA) es el tipo de cáncer más común en los niños y afecta las células del sistema inmunitario, conocidas como células B y células T, que combaten y protegen contra los virus.
GOSH dijo que Alyssa fue la primera paciente que se sabe que recibió células T editadas con basesque consiste en convertir químicamente bases de un solo nucleótido (letras del código de ADN) que llevan instrucciones para una proteína específica.
Investigadores de GOSH y University College London ayudaron a desarrollar el uso de células T editadas por genoma para tratar la leucemia de células B en 2015.
Pero para tratar algunos otros tipos de leucemia, el equipo tuvo que superar el desafío de que las células T diseñadas para reconocer y atacar a las células cancerosas terminaron matándose entre sí durante el proceso de fabricación.
Se necesitaron múltiples cambios de ADN adicionales en las células editadas con base para permitirles atacar las células cancerosas sin dañarse entre sí.
“Esta es una gran demostración de cómo, con equipos expertos e infraestructura, podemos vincular tecnologías de punta en el laboratorio con resultados reales en el hospital para los pacientes”. dijo Inmunólogo consultor de GOSH y profesor Waseem Qasim.
“Es nuestra ingeniería celular más sofisticada hasta el momento y allana el camino para otros tratamientos nuevos y, en última instancia, mejores futuros para los niños enfermos”.
Alyssa dijo en el comunicado que se sintió alentada a participar en el juicio no solo por ella sino por otros niños.
Su madre, Kiona, adicional: “Ojalá esto pueda probar los trabajos de investigación y puedan ofrecerlo a más niños”.
Los investigadores estaban presentando sus hallazgos este fin de semana en la reunión anual de la Sociedad Americana de Hematología.
© Agencia France-Presse