En World First, CRISPR se utilizó en el ojo del paciente en un intento de curar la ceguera genética


Por primera vez, los médicos han intentado curar la ceguera mediante la piratería genética de un paciente con CRISPR tecnología.

Un equipo del Instituto de Salud y Ciencia de Oregón inyectó tres gotas de líquido que administraron los fragmentos de ADN CRISPR directamente en el globo ocular del paciente, La Prensa Asociada

informes, con la esperanza de revertir una rara condición genética llamada amaurosis congénita de Leber, que causa ceguera en la infancia temprana.

"Literalmente tenemos el potencial de llevar a las personas que son esencialmente ciegas y hacer que vean", dijo a la AP Charles Albright, director científico de Editas Medicine.

Editas es una de las compañías de biotecnología que realmente desarrolló el tratamiento. "Creemos que podría abrir un nuevo conjunto de medicamentos para ingresar y cambiar su ADN".

Si bien algunas afecciones genéticas pueden tratarse con terapia génica convencional, que reemplazaría el gen mutado completo en lugar de editarlo, los pacientes con amaurosis congénita de Leber no tuvieron suerte. El gen asociado con la enfermedad es demasiado grande para reemplazarlo, por lo que los doctores recurrieron a CRISPR en un intento por editar la mutación defectuosa.

"Una vez que se edita la celda, es permanente y esa celda persistirá con esperanza para la vida del paciente", dijo a la AP Eric Pierce, un médico de Massachusetts Eye and Ear que trabajó en el proyecto.

Los médicos tardarán aproximadamente un mes en saber si este primer experimento funcionó, informa AP. Si es así, el equipo tiene planes para hackear genes a 18 pacientes más. niños y adultos Con la condición.

Este artículo fue publicado originalmente por Futurismo. Leer el artículo original.

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