La Administración Federal de Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos acaba de aprobar un nuevo tratamiento para una rara enfermedad de la coagulación de la sangre, uno con un alto precio.
Por dosis, costará 3,5 millones de dólares, lo que lo convierte en el fármaco más caro del mundo.
A primera vista, el precio es alucinante, pero un análisis reciente sobre la rentabilidad del fármaco sugiere que es un precio relativamente “justo” para lo que logra el tratamiento – al menos en los EE.UU.
La medicina, llamada Hemgenix, es un tratamiento de terapia génica para la hemofilia B, que es una enfermedad genética rara que provoca una reducción de la coagulación de la sangre. Los síntomas más graves incluyen episodios de sangrado espontáneos y repetidos que son difíciles de parar.
La hemofilia B tiende a ser más común en hombres que en mujeres, y aunque es difícil obtener un número exacto, estimaciones sugieren casi 8,000 hombres en los EE. UU. sufren actualmente de la enfermedad de por vida.
El principal medicamento que se usa actualmente para tratar la hemofilia B en los EE. UU. otorga a los pacientes un factor de coagulación muy necesario, pero sus costos de tratamiento de por vida son elevados. En aquellos con síntomas severos, se requiere un régimen de tratamiento rutinario y costoso, uno que con el tiempo puede empezar a decaer en eficacia.
En la actualidad, los investigadores estiman que el costo de por vida de un adulto para cada paciente con hemofilia B de moderada a grave es alrededor de US $ 21 a $ 23 millones. Los costos de tratamiento en el Reino Unido son más baratos que en los EE. UU. o en cualquier otro lugar de Europa, pero aun así suman decenas de millones de dólares por paciente a lo largo de su vida.
Hemgenix, por otro lado, es un producto intravenoso de una sola vez que se administra en una sola dosis a una fracción del precio. El producto es transportado al cuerpo a través de un vector basado en virus, que está diseñado para entregar ADN a las células diana en el hígado. Esta información genética luego es replicada por las células, difundiendo las instrucciones para una proteína de coagulación, conocida como Factor IX.
Dos estudios han probado hasta ahora la eficacia y seguridad de Hemgenix. En un estudio entre 54 participantes con hemofilia B severa o moderadamente severa, los investigadores encontraron mayores niveles de actividad del Factor IX, lo que redujo la necesidad de terapias de reemplazo de rutina actualmente disponibles para los pacientes.
Después de recibir la terapia génica, la tasa a la que los pacientes desarrollaron hemorragias incontroladas se redujo en más del 50 por ciento en comparación con su tasa inicial.
Los efectos secundarios incluyeron dolores de cabeza, síntomas similares a los de la gripe y elevaciones de enzimas en el hígado, todo lo cual debe ser monitoreado cuidadosamente por los médicos en el futuro.
“La terapia génica para la hemofilia ha estado en el horizonte durante más de dos décadas. A pesar de los avances en el tratamiento de la hemofilia, la prevención y el tratamiento de los episodios hemorrágicos pueden afectar negativamente la calidad de vida de las personas”. dice
“La aprobación de hoy brinda una nueva opción de tratamiento para pacientes con hemofilia B y representa un avance importante en el desarrollo de terapias innovadoras para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”.
Aún no está claro si este tratamiento de terapia génica es una cura para la hemofilia B, pero los resultados iniciales son prometedores.
Para trastornos graves, aunque raros, como la hemofilia B, la FDA tiene una designación especial incentivar la investigación médica. Hemgenix, por ejemplo, está clasificado como un ‘medicamento huérfano’ porque solo tratará a un pequeño número de pacientes.
Como parte de esta designación, el fabricante de Hemgenix, CSL Behring, tiene derechos exclusivos en el mercado estadounidense durante los próximos siete años.
Los incentivos empleados por el gobierno de los EE. UU. para estimular la investigación científica son una forma útil de impulsar la innovación en enfermedades raras que de otro modo quedarían en el camino, pero esta política presenta una espada de doble filo.
También significa que el mercado estadounidense asume el costo de apuntalar los monopolios de las drogas, mientras que otras naciones, que imponen restricciones a los precios de las drogas, obtienen los beneficios de la investigación internacional.
Hoy, EE.UU. paga entre dos y seis veces más para medicamentos recetados que otros países del mundo.
El poseedor del récord anterior porque el fármaco más caro era otra forma de terapia génica ‘única’ para tratar la atrofia muscular espinal. Con un costo estimado de US$2 millones por curso, también generó un acalorado debate sobre la forma en que las compañías farmacéuticas financian sus negocios.
Si bien muchos fabricantes de medicamentos han aprovechado del estatus de medicamento huérfano en las últimas décadas para crear monopolios de medicamentos, este último producto podría ser un caso en el que la política podría funcionar al menos para algunas personas.
Los costos iniciales son ciertamente inmensos, pero para aquellos que pueden tener la suerte de contar con una compañía de seguros que los respalde, Hemgenix podría ahorrar millones en costos médicos, mejorando vidas de maneras inconmensurables.
los Agencia Europea de Medicamentos y sus contrapartes reguladoras de medicamentos en el Reino Unido y Australia ahora también están revisando el tratamiento de terapia génica para su uso.
Será interesante ver cuánto pueden cobrar los fabricantes de medicamentos por Hemgenix en otras partes del mundo.