Hoy, la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU. aprobó la inyección de Tzield (teplizumab-mzwv) para retrasar la aparición de la diabetes tipo 1 en etapa 3 en adultos y pacientes pediátricos de 8 años o más que actualmente tienen diabetes tipo 1 en etapa 2. Este es el primer tratamiento aprobado para retrasar la aparición de la etapa sintomática de la diabetes tipo 1.
“La aprobación de hoy de una terapia primera en su clase agrega una nueva opción de tratamiento importante para ciertos pacientes en riesgo”, dijo John Sharretts, director de la División de Diabetes, Trastornos de Lípidos y Obesidad en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. en una oracion
Aunque la enfermedad puede aparecer a cualquier edad, la diabetes tipo 1 suele diagnosticarse en niños y adultos jóvenes. Una persona tiene mayor riesgo de diabetes tipo 1 si tiene un padre, hermano o hermana con diabetes tipo 1, aunque la mayoría de los pacientes con diabetes tipo 1 no tienen antecedentes familiares.
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La etapa 1 de la diabetes tipo 1 ocurre cuando los pacientes prueban dos o más autoanticuerpos relacionados con la diabetes pero los niveles de azúcar en la sangre se mantienen normales. Una vez que los niveles de azúcar en la sangre se vuelven anormales, el paciente pasa a la etapa 2, pero a menudo todavía no hay síntomas. Sin embargo, la etapa 3 es el comienzo del “diagnóstico clínico”, donde aparecen síntomas como aumento de la sed y la micción, pérdida de peso, visión borrosa y fatiga. En algunos casos, los pacientes en esta etapa son hospitalizados con cetoacidosis diabética, que es potencialmente mortal.
Tzield retrasa el desarrollo de la etapa 3 al unirse a ciertas células del sistema inmunitario. La inyección puede desactivar las células inmunitarias que atacan a las células productoras de insulina, mientras aumenta la proporción de células que ayudan a moderar la respuesta inmunitaria. Tzield se administra mediante infusión intravenosa una vez al día durante 14 días consecutivos.
La seguridad y la eficacia de Tzield se evaluaron en un ensayo aleatorizado, doble ciego, basado en eventos y controlado con placebo con 76 pacientes con diabetes tipo 1 en etapa 2. En el ensayo, los pacientes recibieron aleatoriamente Tzield o un placebo una vez al día mediante infusión intravenosa durante 14 días. La medida principal de eficacia fue el tiempo desde la aleatorización hasta el desarrollo del diagnóstico de diabetes tipo 1 en etapa 3. Los médicos dieron seguimiento a los pacientes en promedio 51 meses después de las inyecciones de Tzield. Al cuarenta y cinco por ciento de los 44 pacientes que recibieron Tzield se les diagnosticó posteriormente diabetes tipo 1 en etapa 3, en comparación con el 72 por ciento de los 32 pacientes que recibieron un placebo.
El tiempo medio desde la aleatorización hasta el diagnóstico de diabetes tipo 1 en estadio 3 fue de 50 meses para los pacientes que recibieron Tzield y de 25 meses para los que recibieron un placebo. Esto representa un retraso estadísticamente significativo en el desarrollo de la diabetes tipo 1 en etapa 3.
Los efectos secundarios más comunes de Tzield incluyen niveles reducidos de ciertos glóbulos blancos (que pueden conducir a un aumento del riesgo de infecciones), erupciones y dolores de cabeza. El uso de Tzield viene con advertencias y precauciones, incluidas pautas para premedicar y controlar los síntomas de Síndrome de liberación de citoquinasuna serie de síntomas asociados con la inmunoterapia de células T.
Además, Tzied conlleva un riesgo de infecciones graves, niveles reducidos de un tipo de glóbulos blancos llamados linfocitos y riesgo de reacciones de hipersensibilidad. Los pacientes deberían recibir todas las vacunas apropiadas para su edad antes de comenzar con Tzield y evitar el uso simultáneo de vacunas vivas, inactivadas y de ARNm con Tzield.
Tzield recibió las designaciones de Priority Review y Breakthrough Therapy para esta indicación.