Tales inconvenientes son la razón por la cual una pastilla para aliviar la anemia falciforme, si se desarrolla, podría barrer a CRISPR del campo de juego. Una versión en píldora también podría resolver un dilema moral que se está gestando: Vertex hasta ahora no tiene planes de ofrecer su tratamiento de edición genética en aquellos países donde la anemia falciforme es más común.
Un amplio grupo de países de bajos ingresos en el centro de África, incluidos Nigeria y Ghana, representan el 80% de los casos de anemia falciforme pero, según investigadores estadounidenses, carecen de hospitales, experiencia médica y dinero para implementar esta compleja intervención.
“Una pregunta que recibo con frecuencia es: ¿Cómo vamos a llegar al resto del mundo?” dice Altshuler. “Y creo que la respuesta no es intentar realizar trasplantes de médula ósea en el resto del mundo. Simplemente requiere demasiados recursos y la infraestructura no existe. Creo que el objetivo se logrará antes si se encuentra otra modalidad, como una pastilla que pueda distribuirse de manera mucho más efectiva”.
Tres estrategias
En una entrevista con ., Altshuler describió tres ideas que Vertex está explorando para mejorar su innovador tratamiento CRISPR.
Una es idear un sustituto de la quimioterapia intensa que se utiliza para matar la médula ósea de una persona y dejar espacio para que las células editadas tomen el control. Vertex y otras empresas de edición genética, como Beam Therapeutics, dicen que están buscando métodos más suaves que podrían facilitar el procedimiento a los pacientes.
Una segunda estrategia que Vertex y otras empresas están explorando se llama edición “in vivo”. Es entonces cuando las moléculas de edición de genes se gotean directamente en las venas de una persona, o incluso se inyectan como una vacuna, sin necesidad de trasplante.
Para lograr la edición in vivo de enfermedades de la sangre, los grupos de investigación están tratando de desarrollar sistemas de localización (virus o nanopartículas especiales) que transmitirían CRISPR directamente a las células madre productoras de sangre de una persona. Semejante “un solo tiroLos conceptos de edición han obtenido un apoyo sustancial de la Fundación Bill y Melinda Gates, que cree que podrían ayudar a resolver la anemia falciforme y el VIH en África. Pero sigue en una etapa experimental y algunos se preguntan si algún día será posible.
La idea final es una droga convencional, de esas que se tragan. Sería lo más fácil de distribuir donde sea necesario. Angela Koehler, bioquímica del ., dice que los medicamentos “ampliamente accesibles” con una “baja barrera de acceso” tendrían el mayor impacto sobre la anemia falciforme a nivel mundial.