Muchos tratamientos CRISPR se encuentran en pruebas, pero en 2022, Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, fue la primera en presentar uno a los reguladores para su aprobación. Ese tratamiento fue para la anemia falciforme. Después de que se editó su médula ósea, casi todos los pacientes que se ofrecieron como voluntarios en el ensayo dejaron de sentir dolor.
Buenas noticias. Pero el precio esperado del tratamiento de edición genética es de 2 a 3 millones de dólares. Y Vertex no tiene planes inmediatos de ofrecerlo en África, donde la anemia falciforme es más común y donde todavía mata a niños.
La empresa dice que esto se debe a que el régimen de tratamiento es muy complejo. Implica una estancia hospitalaria; los médicos extraen la médula ósea, editan las células y luego las vuelven a trasplantar. En países que todavía luchan por cubrir las necesidades sanitarias básicas, el procedimiento sigue siendo demasiado exigente. Por lo tanto, lo siguiente podrían ser formas más simples y económicas de implementar CRISPR.