Pero no se puede negar que los precios súper altos pueden indicar que un tratamiento no es económicamente sostenible.
Un titular anterior del medicamento más caro, la terapia génica Glybera, fue adquirido sólo una vez antes de ser retirado del mercado. No funcionó lo suficientemente bien como para justificar el precio de 1 millón de dólares, pero sí lo suficiente como para convertirlo en el campeón de precios en ese momento.
Luego está el tratamiento que ha sido el más costoso hasta hoy, cuando Lenmeldy se hizo cargo. Es un tratamiento para la hemofilia de 3,5 millones de dólares llamado Hemegenix, que también es una terapia genética. Se suponía que estos tratamientos generarían miles de millones en ventas, pero no están obteniendo la aceptación esperada. según informes de noticias
El propio Orchard abandonó otra solución de ADN, Strimvelis, que era una cura absoluta para un tipo de inmunodeficiencia. Era dueño de la terapia genética e incluso logró que la aprobaran en Europa. El problema era tanto el número insuficiente de pacientes como la existencia de un tratamiento alternativo. Ni siquiera una garantía de devolución de dinero podría salvar a Strimvelis, que Orchard suspendió en 2022.
Posteriormente, Orchard fue comprada por la empresa farmacéutica japonesa Kyowa Kirin, de la que ahora es una filial.
Así que puede parecer que, aunque las terapias genéticas están dando buenos resultados en los ensayos, están perdiendo la partida. En el caso de Lenmeldy, la cuestión crítica será la realización de pruebas tempranas para detectar la enfermedad. Esto se debe a que una vez que los niños presentan síntomas, puede ser demasiado tarde. Por ahora, muchos pacientes son descubiertos sólo porque un hermano mayor ya ha sucumbido a la enfermedad heredada.
En 2016, . relató los dramáticos efectos de la terapia genética MLD, pero también la angustia de los padres cuando un niño moría para salvar a otro.
Orchard dice que espera resolver este problema al incluirlo en la lista de enfermedades que se analizan automáticamente al nacer, algo que podría asegurar su mercado y salvar a muchos más niños. Según sus defensores, se podría llegar a una decisión sobre las pruebas después una reunión de mayo del comité del gobierno de EE. UU. sobre pruebas de detección de recién nacidos.
Entre quienes aplauden el tratamiento se encuentra Amy Price, una defensora de las enfermedades raras que dirige su propia consultoría, Rarralel, en Denver. Price tuvo tres hijos con MLD: uno que murió, pero dos que se salvaron gracias a la terapia genética MLD, que recibieron a partir de 2011, cuando estaba en prueba.
Price dice que sus dos hijos tratados, que ahora son preadolescentes y adolescentes, “son totalmente normales, absolutamente normales”. Y eso vale el precio, dice. “La carga económica de un niño no tratado… hasta ahora supera los precios de cualquier terapia génica”, afirma. “Esa realidad es difícil de entender cuando la gente quiere reaccionar únicamente ante el precio”.