Hasta ahora, las células B no han recibido la misma atención; de hecho, las versiones modificadas genéticamente nunca se han probado en humanos. Eso se debe en parte a que “la ingeniería de células B no es tan fácil”, dice Xin Luo, profesor de Virginia Tech, quien en 2009 demostró cómo generar células B que tienen un gen agregado.
Ese trabajo inicial, llevado a cabo en Caltech, exploró si las células podrían ser dirigidas para producir anticuerpos contra el VIH, quizás convirtiéndose en una nueva forma de vacunación.
Si bien esa idea no funcionó, ahora las empresas de biotecnología como Immusoft, ser biofarma, y Terapéutica de peces que caminan quieren aprovechar las células como fábricas moleculares para tratar enfermedades raras graves. “Estas células son potencias para la secreción de proteínas, por lo que es algo que quieren aprovechar”, dice Luo.
Immusoft obtuvo la licencia de la tecnología Caltech y obtuvo una inversión temprana del fondo de biotecnología de Peter Thiel, Breakout Labs. El fundador de la empresa, Matthew Scholz, un desarrollador de software, predijo audazmente en 2015 que una prueba podría comenzar de inmediato. Sin embargo, la tecnología que la empresa denomina “programación del sistema inmunitario” no resultó ser tan sencilla como codificar una computadora.
Ainsworth dice que Immusoft primero tuvo que pasar varios años trabajando en formas confiables de agregar genes a las células B. En lugar de usar virus o editar genes para hacer cambios genéticos, la compañía ahora emplea un transposón, una molécula a la que le gusta cortar y pegar segmentos de ADN.
También llevó tiempo convencer a la FDA de que permitiera el ensayo. Eso es porque se sabe que si el ADN agregado termina cerca de los genes que promueven el cáncer, a veces puede activarlos.
“La FDA está preocupada si está haciendo esto en una célula B, ¿podría desarrollar una situación de leucemia? Eso es algo que van a observar muy de cerca”, dice Paul Orchard, el médico de la Universidad de Minnesota que reclutará pacientes y llevará a cabo el estudio.
fábricas de células B
La primera prueba en humanos podría resolver algunas preguntas abiertas sobre la tecnología. Una es si las células mejoradas residirán a largo plazo dentro de la médula ósea de las personas, donde normalmente viven las células B. En teoría, las células podrían sobrevivir décadas, incluso toda la vida del paciente. Otra pregunta es si producirán suficiente enzima faltante para ayudar a detener la MPS, que es una enfermedad progresiva.