Esa visión no está muy lejos, dicen los investigadores. Los avances en la edición de genes, y la tecnología CRISPR en particular, pronto lo harán posible. En los primeros días, CRISPR se usaba simplemente para hacer cortes en el ADN. Hoy en día, se está probando como una forma de cambiar el código genético existente, incluso insertando fragmentos de ADN completamente nuevos o posiblemente genes completos en el genoma de alguien.
Estas nuevas técnicas significan que CRISPR podría potencialmente ayudar a tratar muchas más afecciones, no todas genéticas. En julio de 2022, por ejemplo, Verve Therapeutics lanzó una prueba de una terapia basada en CRISPR que altera el código genético para reducir perman entemente los niveles de colesterol.
El primer receptor, un voluntario en Nueva Zelanda, tiene un riesgo heredado de colesterol alto y ya tiene una enfermedad cardíaca. Pero Kiran Musunuru, cofundador y asesor científico principal de Verve, cree que el enfoque podría ayudar a casi cualquier persona.
El tratamiento funciona mediante la desactivación permanente de un gen que codifica una proteína llamada PCSK9, que parece desempeñar un papel en el mantenimiento de los niveles de colesterol en la sangre.
“Incluso si comienza con un nivel de colesterol normal y apaga PCSK9 y reduce aún más los niveles de colesterol, eso reduce el riesgo de sufrir un ataque al corazón”, dice Musunuru. “Es una estrategia general que funcionaría para cualquier miembro de la población”.
La evolución de CRISPR
Si bien aún se están explorando innovaciones más recientes en placas de laboratorio y animales de investigación, los tratamientos CRISPR ya han ingresado a ensayos en humanos. Es un logro asombroso si se tiene en cuenta que la tecnología se utilizó por primera vez para editar los genomas de las células hace unos 10 años. “Ha sido un viaje bastante rápido a la clínica”, dice Alexis Komor de la Universidad de California en San Diego, quien desarrolló algunas de estas nuevas formas de edición de genes CRISPR.
Los tratamientos de edición de genes funcionan alterando directamente el ADN en un genoma. La primera generación de tecnología CRISPR esencialmente hace cortes en el ADN. Las células reparan estos cortes, y este proceso generalmente evita que una mutación genética dañina tenga efecto.
Las formas más nuevas de CRISPR funcionan de formas ligeramente diferentes. Tome la edición básica, que algunos describen como “CRISPR 2.0”. Esta técnica se dirige a los componentes básicos del ADN, que se denominan bases.