Vi a científicos, especialistas en ética, grupos de defensa de pacientes y otros luchar con estos temas en el Tercera Cumbre Internacional sobre Edición del Genoma Humano en Londres a principios de esta semana.
Hay mucho por lo que emocionarse cuando se trata de la edición de genes. En la década transcurrida desde que los científicos descubrieron que podían usar CRISPR para editar genomas celulares, surgieron múltiples ensayos clínicos para probar el uso de la tecnología en enfermedades graves. CRISPR ya se ha utilizado para salvar algunas vidas y transformar otras.
Pero no todo ha sido viento en popa. No todos los ensayos han ido según lo planeado, y algunos voluntarios han muerto. Es probable que los tratamientos exitosos sean costosos y, por lo tanto, se limiten a unos pocos ricos. Y aunque estos ensayos tienden a implicar cambios en los genes de las células del cuerpo adulto, algunos esperan utilizar CRISPR y otras herramientas de edición de genes en óvulos, espermatozoides y embriones. El espectro de los bebés de diseño continúa cerniéndose sobre el campo.
Fue en la última cumbre, celebrada en Hong Kong en 2018, que He Jiankui, entonces con sede en la Universidad de Ciencia y Tecnología del Sur en Shenzhen, China, anunció que había utilizado CRISPR en embriones humanos.
He Jiankui terminó en prisión y fue liberado el año pasado. Y aunque la edición hereditaria del genoma ya estaba prohibida en China en ese momento (ha estado fuera de la ley desde 2003), desde entonces el país ha promulgado una serie de leyes adicionales diseñadas para evitar que algo así vuelva a suceder. Hoy en día, la edición hereditaria del genoma está prohibida por el derecho penal, dijo a la audiencia Yaojin Peng, del Instituto de Medicina Regenerativa y Células Madre de Beijing.
Hubo mucho menos drama en la cumbre de este año. Pero había mucha emoción. En una sesión sobre cómo se podría usar la edición de genes para tratar la enfermedad de células falciformes, Victoria Gray, una sobreviviente de la enfermedad de 37 años, subió al escenario. Ella le contó a la audiencia cómo sus síntomas severos habían interrumpido su infancia y adolescencia, y frustrado sus sueños de estudiar para ser doctora. Describió episodios de dolor intenso que la dejaban hospitalizada durante meses. Sus hijos estaban preocupados de que pudiera morir.
Pero luego se sometió a un tratamiento que implicó editar los genes en las células de su médula ósea. Sus nuevas “súper células”, como ella las llama, han transformado su vida. A los pocos minutos de recibir su transfusión de células editadas, se sintió renacer y derramó lágrimas de alegría, nos dijo. Le tomó de siete a ocho meses sentirse mejor, pero después de ese punto, “realmente comencé a disfrutar la vida que una vez sentí que me estaba pasando”, dijo. Pude ver a los científicos típicamente estoicos a mi alrededor limpiándose las lágrimas de los ojos.
Victoria es una de las más de 200 personas que han sido tratadas con terapias basadas en CRISPR en ensayos clínicos, dijo David Liu del Instituto Broad del . y Harvard, quien ha liderado el desarrollo de formas nuevas y mejoradas de CRISPR. También se están realizando ensayos para una variedad de otras enfermedades, incluidos los cánceres, la pérdida genética de la visión y la amiloidosis.